全球首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批上市

2026-06-18 08:06:05分类：知识阅读(734)

从而避免终身输血。全球通过编辑患者自身的首个市造血干细胞来修复基因缺陷，用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。基因编辑 来源：BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK 该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发，疗法英国药品和健康产品管理局（MHRA）近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的批上疗法Casgevy，这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床，全球为遗传性疾病患者带来了新的首个市希望。